安斯泰来的吉瑞替尼（Gilteritinib）获得中国国家医药产品管理局有条件批准，用于治疗FLT3突变的复发或难治性急性髓细胞白血病

2021年2月3日，中国国家医药产品管理局(NMPA)已有条件批准XOSPATA (gilteritinib)用于治疗经充分验证的测试检测出FLT3突变(FLT3mut+)的复发(疾病复发)或难治性(对治疗有耐药性)急性髓细胞白血病(AML)的成年患者。继NMPA于2020年7月接受吉瑞替尼进行优先审查并于2020年11月将其纳入第三批临床急需的海外新药之后，吉瑞替尼已通过快速通道获得批准。

患有FLT3突变的复发或难治性AML的患者迫切需要新的治疗方案。作为第一个被批准用于治疗FLT3突变的复发或难治性AML的靶向治疗药物中国，吉瑞替尼，在一个快速途径下被批准，使患者在中国快速获得新的治疗方案。

吉瑞替尼已证明其对两种类型的FLT3突变有效——FLT3内部串联重复(FLT3-ITD)和FLT 3酪氨酸激酶结构域(FLT3-TKD)。影响大约30%的AML患者，与野生型FLT3相比，FLT3-ITD突变与更高的复发风险和更短的总生存期相关。FLT3-TKD突变影响大约7%的AML患者。FLT3突变的状态可以在AML治疗过程中改变，包括复发后。在复发时确认患者的FLT3突变状态有助于提供适当的和潜在的靶向治疗方法。

中国医学科学院血液学研究所副所长王建祥教授说:“FLT3突变对AML患者的预后有很大的负面影响。”。“吉瑞替尼的批准为FLT3突变的复发或难治性AML的中国患者提供了一个重要的新选择，有大量的安全性和有效性数据支持。”

AML是一种影响血液和骨髓的癌症，它的发病率随着年龄的增长而增加。这是成人中最常见的白血病类型之一。据估计，每年大约有80000人中国被诊断患有白血病。

该批准是基于海军上将3期试验的结果，发表在新英格兰医学杂志。接受吉尔替尼治疗的患者总生存期(OS)明显长于接受挽救性化疗的患者。接受吉尔替尼治疗的患者的中位OS为9.3个月，而接受挽救性化疗的患者的中位OS为5.6个月(风险比= 0.64 (95% CI 0.49，0.83)，P=0.0004)。还审查了正在进行的3期COMMODORE试验的其他中国患者药代动力学数据。

3期ADMIRAL试验(NCT02421939)是一项开放、多中心、随机研究，针对FLT3mut+难治性或一线AML治疗后复发的成人患者，比较吉瑞替尼与补救性化疗。试验的共同主要终点是OS和CR/CRh率；OS是试验最终分析的主要终点。该研究招募了371名复发或难治性AML和骨髓或全血中存在FLT3mut+的患者。受试者以2:1的比例随机接受吉替尼(120 mg)或挽救性化疗。

在319名复发或难治性AML患者中评估了吉尔替尼的安全性，这些患者每天至少接受一次120 mg的吉尔替尼。吉替尼最常见的所有级别不良反应(频率≥ 10%)为丙氨酸转氨酶(ALT)升高(25.4%)、天冬氨酸转氨酶(AST)升高(24.5%)、贫血(20.1%)、血小板减少症(13.5%)、发热性中性粒细胞减少症(12.5%)、血小板计数降低(12.2%)、腹泻(12.2%)、恶心(11.3%)、血碱性磷酸酶升高(11%)、疲劳(10.3%)、白细胞计数降低(10%)以及血肌酸磷酸激酶升高接受吉替尼治疗的患者出现了一例致命的分化综合征不良反应。最常见(频率≥3%)的严重不良反应是发热性中性粒细胞减少症(7.5%)、ALT升高(3.4%)和AST升高(3.1%)。其他具有临床意义的严重不良反应包括心电图QT延长(0.9%)和可逆性后部脑病综合征(0.3%)。

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