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一次性基因疗法Beqvez的优势,为B型血友病患者提供了新的治疗选择时间:2024-05-06 辉瑞公司的一次性血友病B疗法Beqvez最近获得了美国食品和药物管理局(FDA)的批准,用于治疗患有中重度B型血友病的成人。 FDA授权范围: 该一次性疗法特别授权用于目前正在使用因子IX (FIX) 预防治疗的患者,或当前或历史上有危及生命出血的患者,或反复发生严重自发性出血事件且不具有中和抗体的患者。 B型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病,由凝血FIX缺失或水平不足导致。 全球有超过38,000人受此疾病影响。 Beqvez的优势: Beqvez以静脉输注的形式给药,但目标是使患者能够自行生产FIX。 有可能减轻医疗和治疗负担,并为合适的患者带来变革。 临床试验结果: FDA的决定得到了BENEGENE-2研究的支持,在该研究中,Beqvez在年化出血率(ABR)上不劣于FIX预防方案。 接受Beqvez治疗的患者中,平均ABR为2.5,而预防治疗期的平均ABR为4.5。 60%接受Beqvez治疗的患者消除了出血,预防组为29%。 总的来说,Beqvez作为一种一次性基因疗法,为B型血友病患者提供了新的治疗选择,有望显著减轻他们的治疗负担和生活困扰。 “海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展,并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息,请拨打我们的医学顾问电话:400-001-9769,或添加海得康官方微信:15600654560,我们的专业团队会为提供详细的咨询。 温馨提示:本文内容仅供参考,并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间,请与医生保持密切联系,及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题,请联系我们进行删除。 |