FDA批准司美替尼的临床试验，治疗效果如何？

　　1型神经纤维瘤病是一种罕见且无法治疗的遗传性疾病，会导致皮肤颜色不规则（色素沉着）以及神经、皮肤（神经纤维瘤）、大脑和其他身体部位出现良性肿瘤。常见体征和症状包括身材矮小、头部异常大（大头畸形）、骨骼畸形（包括脊柱侧弯）、言语困难、多动、高血压和虹膜上有色肿块（Lisch结节）。NF1主要发生在儿童早期，预计会导致预期寿命缩短长达15年。

　　FDA对Koselugo（selumetinib；AZD6244）的批准来自非随机、多中心、开放标签、单组2期临床试验SPRINTStratum1。

　　SPRINTStratum1试验由NCI癌症研究中心儿科肿瘤科协调，并由美国国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估计划(CTEP)赞助。

　　在SPRINT临床试验中，99名符合条件的患者在每个28天的周期内每天每12小时口服司美替尼25mg/㎡，直到出现不可接受的毒性、患者退出或疾病进展。

　　SPRINTStratum1试验的主要终点指标是总体缓解率(ORR)，定义为MRI确认完全缓解（目标PN消失）或部分缓解（PN体积减少至少20%）的患者百分比3-6个月内通过后续MRI确诊。

　　ORR为66%，所有患者(n=33)均出现部分缓解，没有患者肿瘤完全消失，而82%的患者(n=27)的缓解持续超过12个月。

　　第2期SPRINTStratum1试验中观察到的严重不良反应包括眼毒性、皮肤毒性、肌酐磷酸激酶(CPK)升高、出血风险和胎儿伤害、心肌病、胃肠道毒性和维生素E水平升高。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。